Mỹ tung loại thuốc chữa bệnh đắt nhất thế giới, giá 850.000 USD

Theo TTXVN, nhà sản xuất loại thuốc này, công ty Spark Therapeutics có trụ sở ở Philadelphia cho biết, với Luxturna bệnh nhân chỉ cần dùng một liều duy nhất.

Mức giá trên vẫn thấp hơn so với mức 1 triệu USD theo dự kiến ban đầu trước khi công ty nhận được giấy phép phê chuẩn của Cơ quan quản lý thuốc (FDA) hồi giữa tháng 12.

Thông báo trên được đưa ra trong bối cảnh dư luận Mỹ đang tranh cãi gay gắt về chi phí quá cao của thuốc chữa bệnh, đặc biệt là đối với những điều trị được cho là có tính cải tiến.

Trước những lời chỉ trích, công ty Spark hứa sẽ trả lại tiền cho bệnh nhân nếu như việc điều trị không đạt kết quả, và nói rằng họ hy vọng giới chức y tế Mỹ cho phép thanh toán tiền thuốc theo từng đợt.

Luxturna ở dạng lỏng, được tiêm trực tiếp vào mắt bằng kim tiêm siêu nhỏ. Thuốc cung cấp gien thứ 3 (một gien RPE65 bình thường) cho các tế bào trong võng mạc. Gien thứ 3 này không loại bỏ hoặc thay thế hai gien đột biến gây bệnh, mà chỉ hoạt động trong tế bào võng mạc và “sửa chữa” các sai lệch về thị lực. Các bệnh nhân chỉ cần dùng một liều duy nhất.

Hiện có khoảng 1000 bệnh nhân đang mắc căn bệnh thoái hóa võng mạc bẩm sinh, và ước tính mỗi năm có thêm từ 10-20 ca mắc bệnh mới.

Ngoài Luxturna, có một số loại thuốc khác có giá gần 1 triệu USD, song những loại thuốc này thường được chỉ định vài liều.

Đơn cử như thuốc Spinraza (được gọi là Nusinersen ở châu Âu) do công ty Biogen và Ionis sản xuất để trị bệnh loạn dưỡng cơ bắp, và thuốc Soliris do công ty Alexion sản xuất để trị một dạng hiếm gặp của bệnh thận. Cả hai loại thuốc này đều có giá khoảng 750.000 USD.

Hiện giá loại thuốc đắt nhất thế giới thuộc về Glybera, do công ty UniQure của Hà Lan sản xuất và bán với giá 1 triệu USD để điều trị một số chứng bệnh về gene.

Anh Thư (T.H)